siARN y shARN: Aspectos básicos y aplicados : su uso como agentes terapéuticos

Abstract

La interferencia del ARN es un fenómeno por el cual pequeñas moléculas de ARN doble cadena inhiben la expresión génica de manera secuencia específica. Esta vía se encuentra altamente conservada en los organismos eucariotas. Existen varios tipos de ARN interferentes, entre ellos se encuentran los shARN (del inglés short hairping RNA) que a su vez, dan lugar a los siARN (del inglés small interfering RNA). La activación de esta vía de manera exógena constituye una estrategia prometedora para el tratamiento de múltiples enfermedades humanas tales como el cáncer, las infecciones virales, las enfermedades autoinmunes y neurodegenerativas. En el presente artículo se realiza la descripción de estas pequeñas moléculas, así como también de la vía involucrada y cuáles son los efectos de su activación. También se explican los problemas que presenta su aplicación y las perspectivas de su uso como agentes terapéuticos.RNA interference is a phenomenon in which small double stranded RNAs mediate sequence-specific regulation of gene expression. This pathway is highly preserved in eukaryotic organisms. There are many types of interfering RNAs, among them, shRNAs (short hairping RNA) which give rise to siRNA (small interfering RNA). The exogenous activation of this pathway is a promising strategy as a treatment for various human diseases such as cancer, viral infections, autoimmune, and neurodegenerative diseases. In this article these small molecules, the pathway involved and the effects of their activation are described. In addition, the problems and perspectives of their application as therapeutic agents are presented.A interferência do ARN é um fenômeno pelo qual pequenas moléculas de ARN cadeia dupla inibem a expressão gênica de maneira sequência específica. Esta via se encontra altamente conservada nos organismos eucariotas. Existem vários tipos de ARN interferentes, entre eles se encontram os shARN (do inglês short hairping RNA) que por sua vez, dão lugar aos siARN (do inglês small interfering RNA). A ativação desta via de maneira exógena constitui uma estratégia promissora para o tratamento de múltiplas doenças humanas tais como o câncer, as infecções virais, as doenças autoimunes e neurodegenerativas. No presente artigo é realizada a descrição destas pequenas moléculas, bem como da via envolvida e quais são os efeitos de sua ativação. Também se explicam os problemas que apresenta sua aplicação e as perspectivas de seu uso como agentes terapêuticos.