Terapia génica: desde los extractos y las píldoras a las pociones de ADN

Abstract

La terapia génica es un tratamiento alternativo a los abordajes farmacológicos, quirúrgicos y de índole convencional que se está desarrollando tanto a nivel experimental como clínico. En esta revisión, más allá de mencionar los avances y presentar un panorama del tema en el área biomédica, se pretende ampliar el concepto de ADN, desde su función como reservorio fundamental de información para la síntesis de proteínas hasta sus acciones “como fármaco”. Se espera que el ADN encapsulado en vectores o directamente aplicado al tejido, cumpla la función que el gen defectuoso no puede realizar mediante su reemplazo, o impida que un gen desregulado permanezca activo, a través de mecanismos de interferencia. Estos objetivos no solo están dirigidos al tratamiento de pacientes de diferentes edades, sino también de individuos aún no natos, como lo evidencian numerosos abordajes experimentales de terapia génica intrauterina. Actualmente existen varios productos comerciales surgidos en el contexto de la terapia génica. Una vez que este tipo de tratamiento sortee aquellos aspectos que todavía constituyen importantes factores de riesgo, se establezcan acuerdos éticos y se equilibren los costos de las intervenciones, constituirá una alternativa a los métodos convencionales para tratar ciertas enfermedades. El ADN (y el ARN) se presentan como los futuros fármacos en acción de las próximas décadas.

Abstract Gene therapy is a treatment that offers an alternative to pharmacological, surgical and conventional approaches that is being developed at an experimental and clinical level. In this review, apart from mentioning advances and presenting an overview of the subject in the biomedical field, our intention is to extend the concept of DNA. DNA is the store of information for protein synthesis and today it is also “a drug”. It is expected for the DNA embedded in vectors or directly applied to tissue to perform the function that the defective gene cannot perform by means of its replacement, or to prevent that gene from remaining active through mechanisms of interference. This is not only aimed at the treatment of patients of different ages but also unborn children, as it has been proved by several experimental approaches of intrauterine gene therapy. Currently there are several commercially available products that have emerged from the context of gene therapy. Once those aspects that still represent important risk factors are overcome, ethical agreements are reached and the costs of the interventions are leveled out, this type of treatment will constitute an alternative to conventional methods to treat certain diseases. DNA (and RNA) are proposed as the future drugs for the following decades.