Mostrar el registro sencillo del ítem
dc.contributor.author
Pacienza, Natalia Alejandra
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.contributor.author
Yoshimitsu, Makoto
dc.contributor.author
Mizue, Nobuo
dc.contributor.author
Au, Bryan C. Y.
dc.contributor.author
Wang, James C. M.
dc.contributor.author
Fan, Xin
dc.contributor.author
Takenaka, Toshihiro
dc.contributor.author
Medin, Jeffrey A
dc.date.available
2020-01-29T20:50:41Z
dc.date.issued
2012-07
dc.identifier.citation
Pacienza, Natalia Alejandra; Yoshimitsu, Makoto; Mizue, Nobuo; Au, Bryan C. Y.; Wang, James C. M.; et al.; Lentivector Transduction Improves Outcomes Over Transplantation of Human HSCs Alone in NOD/SCID/Fabry Mice; Nature Publishing Group; Molecular Therapy (print); 20; 7; 7-2012; 1454-1461
dc.identifier.issn
1525-0016
dc.identifier.uri
http://hdl.handle.net/11336/96175
dc.description.abstract
Fabry disease is a lysosomal storage disorder caused by a deficiency of a-galactosidase A (a-gal A) activity that results in progressive globotriaosylceramide (Gb(3)) deposition. We created a fully congenic nonobese diabetic (NOD)/severe combined immunodeficiency (SCID)/Fabry murine line to facilitate the in vivo assessment of human cell-directed therapies for Fabry disease. This pure line was generated after 11 generations of backcrosses and was found, as expected, to have a reduced immune compartment and background a-gal A activity. Next, we transplanted normal human CD34(+) cells transduced with a control (lentiviral vector-enhanced green fluorescent protein (LV-eGFP)) or a therapeutic bicistronic LV (LV-a-gal A/internal ribosome entry site (IRES)/hCD25). While both experimental groups showed similar engraftment levels, only the therapeutic group displayed a significant increase in plasma a-gal A activity. Gb(3) quantification at 12 weeks revealed metabolic correction in the spleen, lung, and liver for both groups. Importantly, only in the therapeutically-transduced cohort was a significant Gb(3) reduction found in the heart and kidney, key target organs for the amelioration of Fabry disease in humans.
dc.format
application/pdf
dc.language.iso
eng
dc.publisher
Nature Publishing Group
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.rights
info:eu-repo/semantics/openAccess
dc.rights.uri
https://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/2.5/ar/
dc.subject
MOUSE MODEL
dc.subject
FABRY DISEASE
dc.subject
GENE THERAPY
dc.subject
TRANSLACIONAL THERAPY
dc.subject.classification
Bioquímica y Biología Molecular
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.subject.classification
Ciencias Biológicas
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.subject.classification
CIENCIAS NATURALES Y EXACTAS
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.subject.classification
Tecnologías que involucran la identificación de ADN, proteínas y enzimas, y cómo influyen en el conjunto de enfermedades y mantenimiento del bienestar
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.subject.classification
Biotecnología de la Salud
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.subject.classification
CIENCIAS MÉDICAS Y DE LA SALUD
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.title
Lentivector Transduction Improves Outcomes Over Transplantation of Human HSCs Alone in NOD/SCID/Fabry Mice
dc.type
info:eu-repo/semantics/article
dc.type
info:ar-repo/semantics/artículo
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.date.updated
2020-01-29T15:42:52Z
dc.journal.volume
20
dc.journal.number
7
dc.journal.pagination
1454-1461
dc.journal.pais
Reino Unido
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.journal.ciudad
Londres
dc.description.fil
Fil: Pacienza, Natalia Alejandra. University Health Network; Canadá. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina
dc.description.fil
Fil: Yoshimitsu, Makoto. Kagoshima University; Japón. University Health Network; Canadá
dc.description.fil
Fil: Mizue, Nobuo. University Health Network; Canadá
dc.description.fil
Fil: Au, Bryan C. Y.. University Health Network; Canadá
dc.description.fil
Fil: Wang, James C. M.. University Health Network; Canadá
dc.description.fil
Fil: Fan, Xin. University Health Network; Canadá
dc.description.fil
Fil: Takenaka, Toshihiro. Kagoshima University; Japón
dc.description.fil
Fil: Medin, Jeffrey A. University Health Network; Canadá. University of Toronto; Canadá
dc.journal.title
Molecular Therapy (print)
![Se ha confirmado la validez de este valor de autoridad por un usuario](/themes/CONICETDigital/images/authority_control/invisible.gif)
dc.relation.alternativeid
info:eu-repo/semantics/altIdentifier/url/https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3393855/
dc.relation.alternativeid
info:eu-repo/semantics/altIdentifier/doi/https://dx.doi.org/10.1038%2Fmt.2012.64
Archivos asociados