Teplizumab: toma de posición de la Sociedad Argentina de Diabetes

Abstract

El conocimiento de los mecanismos etiopatogénicos de la diabe- tes mellitus tipo 1 (DM1) y la posibilidad de identificar en estadios tempranos individuos en riesgo de desarrollar la enfermedad (fase presintomática o prediabetes 1), han sido las bases para los estu- dios de prevención por más de tres décadas.A partir de la aprobación del uso teplizumab (TPB) por la Food and Drug Administration (FDA) en personas con riesgo de desarrollar DM1, la Sociedad Argentina de Diabetes ha resuelto comisionar a un grupo de expertos para elaborar una toma de posición al res- pecto. En este sentido, se responderán las siguientes preguntas: • ¿Cuáles son las determinaciones inmunológicas que se utilizan en la predicción de la DM1? ¿Cuál es el valor predictivo positivo, la sensibilidad y la especificidad de los autoanticuerpos?• ¿Está indicada la predicción en DM1? ¿En qué grupo?• ¿Qué es TPB? ¿Cuál es la eficacia farmacológica y cuáles son los efectos adversos?En la actualidad el TPB está aprobado para retrasar el desarrollo de la DM1 en personas en estadio 2 de prediabetes. La población considerada de riesgo para estudios de predicción son los familia- res de primer grado de pacientes con DM1. Si bien la predicción y prevención con TPB no constituyen una recomendación universal, su empleo puede ser considerado en casos individuales cuando los pacientes sean identificados en estadio 2 de prediabetes tipo 1.

The knowledge of the etiopathogenic mechanisms of type 1 diabetes mellitus (DM1) and the possibility of identifying in early stages individuals at risk of developing the disease (presymptomatic phase or prediabetes 1) have been the bases for prevention studies for more than 3 decades. Following the approval of the use of teplizumab (TPB) by the Food and Drug Administration/USA (FDA) in people at risk of developing DM1, the Argentine Diabetes Society has decided to select a group of experts to develop a position statement. In this sense, the following questions will be answered: • What are the immunological determinations used to predict DM1? What is the positive predictive value, sensitivity and specificity of autoantibodies? • Is prediction indicated in DM1? In what group? • What is TPB? What is the pharmacological efficacy and what are the adverse effects? TPB is currently approved to delay the development of DM1 in people with stage 2 prediabetes. The population considered at risk for prediction studies are first-degree relatives of patients with DM1. Although prediction and prevention with TPB do not constitute a universal recommendation, its use can be considered in individual cases when patients are identified in stage 2 of type 1 prediabetes.