Experiencia con el uso de teduglutide en pacientes pediátricos con fallo intestinal en un centro de Argentina

Abstract

Introducción. El teduglutide es un análogo sintético del péptido símil glucagón tipo 2, aprobado recientemente en Europa y en los Estado Unidos para uso pediátrico, para promover la adaptación intestinal en casos de síndrome de intestino corto. La experiencia en niños es limitada. Objetivo. El objetivo de este trabajo es presentar la evolución de la primera serie pediátrica tratada con teduglutide en Argentina. Material y métodos. Se realizó un estudio prospectivo sobre registros de pacientes menores de 18 años tratados en una unidad de rehabilitación y trasplante de intestino desde 2017. De 62 niños con síndrome de intestino corto, 5 recibieron teduglutide 0,05 mg/kg/día subcutáneo. Se analizaron los diagnósticos, el tipo de anatomía y la evolución de los aportes de nutrición parenteral. Resultados. La etiología del síndrome de intestino corto fue igual a 3 malformaciones congénitas (2 atresias, 1 gastrosquisis); dos causas en niños mayores: 1 vólvulo y 1 trauma abdominal. La anatomía de los pacientes era tres tipo 2A, uno tipo 2B y uno tipo 3A. La longitud del intestino remanente (media y DS) fue de 25,7 ± 19 cm, 1 con válvula ileocecal y colon, 4 hemicolon izquierdo. La edad al inicio del aporte de nutrición parenteral fue 6,2 ± 0,4 años, el tiempo de aporte de nutrición parenteral previo fue de 7,1 ± 4 años. El tiempo de tratamiento con teduglutide fue de 52,2 ± 39 semanas. El aporte de nutrición parenteral se redujo en 56 ± 48%, en todos los pacientes, pudiendo suspenderse en 2 (a las semanas 29° y 24° del tratamiento). No se registró deterioro del z score de IMC/edad (0,16 inicial ± 0,3 vs. 0,14 ± 1,02 al corte), ni de la talla/edad (-2,01 ± 1,5 vs. -1,76 ± 1,42). Conclusión. Se llegó a la conclusión de que el uso de teduglutide como alternativa terapéutica en el síndrome de intestino corto en pediatría resultó efectiva y segura en este grupo de pacientes, permitiendo restaurar la suficiencia intestinal o reduciendo los aportes de nutrición parenteral.

Introduction. Teduglutide is a synthetic analogue of the glucagon-like peptide type 2, recently approved in Europe and in the United States for paediatric use, to promote intestinal adaptation in short bowel syndrome cases. The experience in children is limited. Objective. The aim of this work is to present the evolution of the first paediatric series treated with teduglutide in Argentina. Material and methods. A prospective study was realized on patient records under 18 years treated in a rehabilitation and intestine transplant unit since 2017. Of 62 children with short bowel syndrome, 5 received teduglutide 0.05 mg/kg/subcutaneous day. Diagnostics, type of anatomy and evolution of parenteral nutrition requirements were realized . Results. Etiology of short bowel syndrome: 3 congenital malformations: 2 atresias, 1 gastroschisis, two causes in older children: 1 volvulus and 1 abdominal trauma. Anatomy. Three patients type 2A, one type 2B and one type 3A, the length of the remaining intestine (mean and DS) 25.7 ± 19 cm, 1 with ileocecal valve and colon, 4 left hemicolon. The age at the beginning of parenteral nutrition was 6.2 ± 0.4 years, time on previous parenteral nutrition was 7.1 ± 4 years. The treatment time with teduglutide was 52.2 ± 39 weeks. The parenteral nutrition requirements were reduced by 56 ± 48%, in all patients, and could be suspended in 2 (at the 29th and 24th weeks of treatment). There was no deterioration of the z score of BMI/age (initial 0.16 ± 0.3 vs. 0.14 ± 1.02), nor of the height/age (-2.01 ± 1.5 vs. -1.76 ± 1.42). Conclusion. It was concluded that the use of teduglutide as a therapeutic alternative in the short bowel syndrome in paediatrics was effective and safe in this group of patients, allowing the restoration of intestinal sufficiency or reducing the requirements of parenteral nutrition.