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dc.contributor.author
Cancela, Maria Belen
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dc.contributor.author
Zugbi, Santiago
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dc.contributor.author
Winter, Ursula Andrea
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dc.contributor.author
Martinez, Ana Laura
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dc.contributor.author
Sampor, Claudia
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dc.contributor.author
Sgroi, Mariana
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dc.contributor.author
Francis, Jasmine H.
dc.contributor.author
Garippa, Ralph
dc.contributor.author
Abramson, David H.
dc.contributor.author
Chantada, Guillermo Luis
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dc.contributor.author
Schaiquevich, Paula Susana
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dc.date.available
2022-02-07T18:21:41Z
dc.date.issued
2020-11
dc.identifier.citation
Cancela, Maria Belen; Zugbi, Santiago; Winter, Ursula Andrea; Martinez, Ana Laura; Sampor, Claudia; et al.; A decision process for drug discovery in retinoblastoma; Springer; Investigational New Drugs; 39; 2; 11-2020; 426-441
dc.identifier.issn
0167-6997
dc.identifier.uri
http://hdl.handle.net/11336/151478
dc.description.abstract
Intraocular retinoblastoma treatment has changed radically over the last decade, leading to a notable improvement in ocular survival. However, eyes that relapse remain difficult to treat, as few alternative active drugs are available. More challenging is the scenario of central nervous system (CNS) metastasis, in which almost no advancements have been made. Both clinical scenarios represent an urgent need for new drugs. Using an integrated multidisciplinary approach, we developed a decision process for prioritizing drug selection for local (intravitreal [IVi], intrathecal/intraventricular [IT/IVt]), systemic, or intra-arterial chemotherapy (IAC) treatment by means of high-throughput pharmacological screening of primary cells from two patients with intraocular tumor and CNS metastasis and a thorough database search to identify clinical and biopharmaceutical data. This process identified 169 compounds to be cytotoxic; only 8 are FDA-approved, lack serious toxicities and available for IVi administration. Four of these agents could also be delivered by IT/IVt. Twelve FDA-approved drugs were identified for systemic delivery as they are able to cross the blood-brain barrier and lack serious adverse events; four drugs are of oral usage and six compounds that lack vesicant or neurotoxicity could be delivered by IAC. We also identified promising compounds in preliminary phases of drug development including inhibitors of survivin, antiapoptotic Bcl-2 family proteins, methyltransferase, and kinesin proteins. This systematic approach may be applied more broadly to prioritize drugs to be repurposed or to identify novel hits for use in retinoblastoma treatment.
dc.format
application/pdf
dc.language.iso
eng
dc.publisher
Springer
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dc.rights
info:eu-repo/semantics/restrictedAccess
dc.rights.uri
https://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/2.5/ar/
dc.subject
DECISION PROCESS
dc.subject
HIGH-THROUGHPUT DRUG SCREENING
dc.subject
INTRAOCULAR
dc.subject
METASTASIS
dc.subject
RETINOBLASTOMA
dc.subject.classification
Farmacología y Farmacia
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dc.subject.classification
Medicina Básica
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dc.subject.classification
CIENCIAS MÉDICAS Y DE LA SALUD
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dc.title
A decision process for drug discovery in retinoblastoma
dc.type
info:eu-repo/semantics/article
dc.type
info:ar-repo/semantics/artículo
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.date.updated
2022-01-25T15:03:23Z
dc.identifier.eissn
1573-0646
dc.journal.volume
39
dc.journal.number
2
dc.journal.pagination
426-441
dc.journal.pais
Alemania
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dc.journal.ciudad
Berlín
dc.description.fil
Fil: Cancela, Maria Belen. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina
dc.description.fil
Fil: Zugbi, Santiago. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina
dc.description.fil
Fil: Winter, Ursula Andrea. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina
dc.description.fil
Fil: Martinez, Ana Laura. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina
dc.description.fil
Fil: Sampor, Claudia. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina
dc.description.fil
Fil: Sgroi, Mariana. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina
dc.description.fil
Fil: Francis, Jasmine H.. Memorial Sloan-Kettering Institute and Cancer Center; Estados Unidos
dc.description.fil
Fil: Garippa, Ralph. Memorial Sloan-Kettering Institute and Cancer Center; Estados Unidos
dc.description.fil
Fil: Abramson, David H.. Memorial Sloan-Kettering Institute and Cancer Center; Estados Unidos
dc.description.fil
Fil: Chantada, Guillermo Luis. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina
dc.description.fil
Fil: Schaiquevich, Paula Susana. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina
dc.journal.title
Investigational New Drugs
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dc.relation.alternativeid
info:eu-repo/semantics/altIdentifier/url/https://link.springer.com/article/10.1007/s10637-020-01030-0
dc.relation.alternativeid
info:eu-repo/semantics/altIdentifier/doi/http://dx.doi.org/10.1007/s10637-020-01030-0
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